Le Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) rappresentano il simbolo di una nuova era che si è aperta in medicina: si tratta di approcci terapeutici complementari, basati su terapie innovative, quali l’ingegneria tissutale, le terapie geniche e quelle cellulari. Queste terapie sono potenzialmente applicabili in molteplici aree, dall’oncologia alle malattie gastrointestinali; rappresentano un’importante opzione per patologie ad oggi incurabili o su cui risulta difficile intervenire. L’interesse per le ATMP è dovuto principalmente al loro alto valore clinico: sono terapie spesso curative, e comunque in grado di trattare patologie senza alternative. L’alto potenziale pone la necessità di garantire, da un lato, l’accesso omogeneo dei pazienti sul territorio e, dall’altro, la sostenibilità economica.
La presentazione lo scorso 24 ottobre al Ministero della Salute del “Secondo Report Italiano sulle ATMP – Come rendere attrattiva l’Italia nella ricerca e produzione delle ATMP” ha lanciato le nuove sfide: ha rilevato la necessità di un più facile accesso alle Terapie, studiata attraverso un confronto con altri Paesi europei, e ha affrontato un modello di impatto di spesa che illustra la convenienza di questi nuovi approcci.
LA TAPPA DELL’ATMP FORUM A ROMA – Per far fronte alle nuove sfide poste dai radicali cambiamenti introdotti dalle innovazioni sulle Terapie Avanzate, l’ATMP Forum ha organizzato una serie di eventi regionali che hanno l’obiettivo di comprendere le implicazioni organizzative dello sviluppo e l’impiego delle ATMP nei differenti contesti regionali. Il convegno “Accesso alle Terapie Avanzate: innovazione e prospettive future in Regione Lazio”, terza tappa del roadshow regionale dell’ATMP Forum, si tiene martedì 17 dicembre a Roma. L’iniziativa, organizzata da MA Provider con il contributo non condizionato di Celgene, Gilead e Takeda, è nata con l’obiettivo di comprendere le implicazioni delle ATMP e valutare come implementare un modello di successo da un punto di vista gestionale, organizzativo e di cura del paziente a livello regionale.
LE ATMP NEL LAZIO – Nel Lazio vivono circa 260mila malati colpiti da cancro. I nuovi tumori stimati per l’anno 2019 nel Lazio (esclusi quelli cutanei) sono 34mila, secondo “I numeri del cancro in Italia”, volume curato da AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica) ed AIRTUM (Ass. Italiana dei Registri Tumori) presentato a settembre. Questi risultati pongono la necessità di favorire in futuro una maggiore accessibilità alle Terapie Innovative. “La Regione Lazio si sta attrezzando per erogare una medicina sempre più personalizzata e le ATMP vanno proprio in questo senso – sottolinea Alessio D’Amato, Assessore alla Sanità e all’Integrazione Socio-Sanitaria, Regione Lazio. – Il ruolo delle Regioni è fondamentale per una governance efficace e per garantire a tutti i cittadini il proprio il diritto ad accedere alle terapie. Il Lazio è già considerato una Regione virtuosa nell’innovazione: anzitutto, garantisce un alto livello nella qualità delle cure; inoltre, detiene il primato nell’introduzione di strumenti di tele-discussione per i casi clinici complessi, un sistema che rende possibile assicurare a tutti uguali possibilità di accesso ai trattamenti indicati e di indirizzare ciascun paziente verso le strutture più adeguate a seconda del caso”.
“Il ‘Piano di riorganizzazione, riqualificazione e sviluppo del Servizio Sanitario Regionale 2019-2021’ della Regione Lazio, di recente approvato, ha avviato nuove strategie volte a favorire l’accesso dei cittadini alle Terapie Avanzate – dichiara Lorella Lombardozzi, Dirigente Area Politica del Farmaco, Regione Lazio. – Sono offerti modelli di intervento che rispondano a tutte le esigenze possibili del paziente, siano esse programmabili a livello aggregato o che riguardino il singolo che accede al sistema sanitario in genere per un sospetto clinico o tramite il Pronto Soccorso in condizioni di pericolo imminente di vita. I bisogni di questi pazienti trovano risposta nell’individuazione dell’opportuna struttura specialistica dotata di competenze e tecnologie adeguate e nell’accesso ad un percorso integrato di diagnosi, cura e, eventualmente, riabilitazione, ricevendo prestazioni erogate dalle reti assistenziali del territorio. L’obiettivo è la creazione di una continuità tra ospedale e territorio al fine di realizzare un processo di ottimizzazione dell’assistenza e un impatto sostenibile”.
LE CAR-T, TERAPIE CELLULARI DI UN FUTURO CHE E’ GIA’ PRESENTE. L’ESPERIENZA DEL POLICLINICO UMBERTO I – “Le terapie cellulari – in primis le CAR-T – rappresentano una nuova frontiera per il trattamento di diverse neoplasie ematologiche – precisa il Prof. Robin Foà, Professore Ordinario di Ematologia, Università Sapienza, Policlinico Umberto I. – Sono una forma avanzata di immunoterapia che si basa su un processo di ingegneria genetica. Si tratta quindi di procedure assai complesse. Ad oggi le indicazioni sull’uso clinico delle CAR-T sono per alcune forme di leucemia acuta linfoblastica e di linfoma in malattia avanzata. La ricerca però procede spedita (come dimostrano i risultati presentati al Congresso della Società Americana di Ematologia conclusosi il 10 dicembre a Orlando, in Florida) anche in altri tumori ematologici e le indicazioni aumenteranno. Di fatto e secondo indicazione, già oggi molti pazienti potrebbero beneficiare di questa innovativa e complessa strategia terapeutica. Il numero di centri autorizzati e certificati all’uso delle CAR-T è limitato, e richiede uno sforzo organizzativo e di personale non indifferente. L’Ematologia del Policlinico – unico centro pubblico del Lazio autorizzato – è in prima linea avendo già trattato i primi pazienti e avendo dato vita già in primavera ad una CAR-T Unit dedicata e multidisciplinare. La previsione è di poter trattare presso il nostro Centro almeno 20-25 pazienti nel 2020. Al fine di far fronte alle crescenti richieste diventa inderogabile – come già fatto in altre Regioni – potenziare il personale dedicato al trattamento con CAR-T. Se guardiamo avanti, la sfida sarà di definire l’impatto di queste terapie innovative per il trattamento di pazienti con malattia meno avanzata“.
L’IMPIEGO IN NUOVI SETTORI – “Negli ultimi 20 anni, si sono registrati molti passi avanti nella terapia delle malattie infiammatorie croniche intestinali grazie allo sviluppo di farmaci ad alto contenuto tecnologico, i farmaci biotecnologici, molecole complesse frequentemente di natura anticorpale, capaci di bloccare specificamente processi infiammatori e immunitari alterati che sono alla base delle malattie – ha spiegato il Prof. Alessandro Armuzzi, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS Università Cattolica del Sacro Cuore. – Un ulteriore importante sviluppo in questo campo è rappresentato dalla recente introduzione delle cellule staminali mesenchimali come terapia delle fistole perianali complesse e refrattarie nella malattia di Crohn, una delle condizioni più impattanti sulla qualità di vita del paziente, in quanto molto invalidante, molto difficile da trattare e dunque con un rischio concreto di stomia definitiva: l’utilizzo di questo nuovo approccio terapeutico, unitamente alla gestione multidisciplinare del paziente, sembra rappresentare una grande opportunità per una complicanza molto impegnativa per la sua gestione e per le pesanti ripercussioni sulle attività quotidiane di chi ne è affetto. Questa nuova terapia ha il potenziale di garantire una buona risposta nella fase acuta di questa condizione e di mantenere nel tempo uno stato di remissione”.
IL PROGETTO ATMP FORUM – Il progetto ATMP Forum nasce il 6 luglio 2017 da MA Provider in collaborazione con il Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università del Piemonte Orientale (Novara), con l’obiettivo comune di rafforzare e implementare il ruolo primario che l’Italia ha giocato nello scenario ATMP.
“L’ATMP Forum è stata la prima iniziativa in Italia ad occuparsi di terapie avanzate, anche tramite il portale ufficiale Atmpforum.com, che vuole essere una fonte di informazione e continuo aggiornamento sul tema – ha sottolineato Elena Paola Lanati, Direttore ATMP Forum. – Il coinvolgimento delle Regioni è imprescindibile per affrontare le nuove sfide poste dalle Terapie Avanzate. Le ATMP, infatti, costituiscono una rivoluzione nella medicina moderna, ma necessitano di un contesto adeguato per poter essere implementate efficacemente. In questi mesi abbiamo realizzato rapidamente numerosi progressi. A dicembre 2018 abbiamo presentato il “Primo Report” prodotto in Italia che ha affrontato l’andamento della ricerca e lo sviluppo delle ATMP a livello globale, le modalità di accesso e la rimborsabilità di queste terapie. Il 2019 ha visto l’approvazione da parte di EMA di nuove terapie dedicate a pazienti con elevati “unmet need”. Il Secondo Report sulle ATMP, presentato a ottobre 2019, ha affrontato tre temi essenziali: anzitutto, ha effettuato un confronto sulle procedure di rimborso tra i principali Paesi europei; in secondo luogo, ci siamo soffermati sui modelli di gestione nello stato di approvazione dell’accesso delle terapie avanzate e delle CAR-T in particolare, tenendo conto non solo dell’approvazione di AIFA, ma anche dell’accreditamento dei centri da parte delle Regioni e della qualificazione da parte delle aziende dei centri che somministreranno la terapia; infine, abbiamo analizzato la proiezione di spesa nei prossimi cinque anni, perché riteniamo che non sia corretto parlare solo del costo delle terapie, ma si debba necessariamente tenere conto del fatto che queste si misurano su patologie croniche con elevati costi annuali, decisamente superiori nel lungo periodo. Alcuni pazienti si trovano di fronte a opzioni come trapianti o interventi dal costo molto elevato per il SSN: il beneficio delle ATMP è dato dall’effetto immediato del trattamento “’one shot”, il quale rispetto ad anni di trattamenti cronici porta a un risparmio sensibile nel lungo periodo”.
